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地貧新療法須自費30萬 基金眾籌救鐵人兒童
12歲的軒仔(右)就是受惠者,他6歲時確診重型地中海貧血症。(戴碧怡攝)




【on.cc東網專訊】 重型地中海貧血症病童需要長期打除鐵針,以防體內積聚鐵質影響器官功能,學習、生活都大受影響。要根治問題需接受血幹細胞移植治療,但需捐贈者血內的人類白細胞抗原(HLA)吻合才成事。有眾籌平台將為這些「鐵人兒童」籌募治療費用,目標為幫助一名12歲患者進行全港首宗父母半相合血幹細胞移植治療。醫生指,外國數據顯示該治療成功率達70%至80%,若治療成功,患者可毋須再接受輸血及除鐵。

現時全港約有300多名重型地中海貧血患者。香港大學醫學院兒童及青少年學系名譽臨床助理教授卓家良解釋,若夫婦二人均屬地貧基因攜帶者,每次懷孕,BB都有50%機會遺傳了地貧基因,25%機會成為重型地貧患者。他指,這些病童由嬰兒期開始便要每月定期出入醫院接受輸血延續生命,每晚更要注射8至10小時除鐵藥物,以免鐵質積聚影響心臟、肝臟及腎臟等器官。

過往根治重型地貧,患者需要接受血幹細胞移植治療,不過需要捐贈者的人類白細胞抗原(HLA)吻合才成事。卓家良指,過往父母的HLA只有一半吻合,兄弟姊妹都得四分一機會。若不吻合便要透過紅十字會血庫,全球搜尋吻合的捐贈者。

醫學界目前有父母半相合血幹細胞移植治療血癌,將捐贈者的血幹細胞送到實驗室「加工」,將血幹細胞內大部分的T淋巴細胞移走,以減低出現抗宿主病的風險才移植。卓家良指,目前瑪麗醫院幾年內已應用該治療於20多個病人,主要是血癌患者,但地貧患者未試過,故希望藉今次機會為一名12歲的病童進行移植。

12歲的軒仔(化名)就是受惠者,他6歲時確診重型地中海貧血症,此後每星期足足有6晚需打8小時除鐵針,肚皮都打到變硬。患病亦令他日常活動受限制,包括未能到海外旅遊。他與父親得知有機會接受新治療都感高興,夢想治療後康復可到台灣夜市觀光。

卓家良說,外國數據反映治療成功率達70%至80%,患者移植後情況穩定的話,約半年至一年後便可回復正常生活。不過,父母半相合血幹細胞移植屬醫管局自費的項目,療程約30萬港元,未必人人負擔得起。

「意贈慈善基金」舉辦的「全城一人一利是」活動,為地貧病童籌款。「意贈慈善基金」創辦人暨董事會主席曹貴子表示,今年會籌募80萬港元,目標資助兩名病童進行父母半相合血幹細胞移植,並為50名低收入家庭的重型地中海貧血病童購買除鐵用品。

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