探射燈：標靶新藥納名冊 罕見病者空歡喜

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探射燈：標靶新藥納名冊　罕見病者空歡喜

醫管局被指小恩小惠，令罕見疾病患者未能得到適切治療。

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【on.cc東網專訊】 醫管局被炮轟7年，直至上月終於在藥物名冊增加多一種可供結節性硬化症(TSC)患者使用的藥物，惟有病人組織踢爆，病人需同時患星形細胞腫瘤方合資格，即大部分TSC患者無法受惠。有一家三口同患TSC，一人早前去世，家屬直指死者是因無錢買藥而病逝；另一種未納入名冊的陣發性夜間血尿症(PNH)，今年就有兩人負擔不起一年400多萬港元的標靶藥費，出現血管栓塞的併發症離世。

罕見疾病病人組織在7年前，已爭取於醫管局的藥物名冊中，增加罕見疾病的藥物數目，惟當局一直維持6種，到今年10月，醫管局藥物建議委員會終於增加多一種可供結節性硬化症(TSC)患者使用的的標靶藥。香港結節性硬化症協會副主席阮佩玲踢爆，當局規定病人須同時患有星形細胞腫瘤，才能符合資格，她估計合資格個案，萬中無一。

江太及2名女兒均患有TSC，它是一種因基因缺失，體內抑制細胞過度生長的機制失效，令細胞不斷增生，導致結節及腫瘤疾病。江太表示，其長女於今年年中因此病過身，當她獲悉此標靶藥被列入藥物名冊，一度重燃治病曙光，後來卻知道需患上星形細胞腫瘤才獲藥物資助，感到十分失望。她稱，現時腎臟長有直徑5.5厘米大的腫瘤，猶如計時炸彈，擔心病情會急轉直下，但標靶藥費太貴，每月需用近20,000港元購藥。她坦言，丈夫月薪約10,000港元，無能力負擔她及女兒的藥費。

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44歲的明仔亦是TSC患者。明仔胞姊指在20多年前，弟弟因腎臟長滿腫瘤，突然爆裂而需切除左腎，現時其右腎長了一個直徑6厘米的腫瘤，「佢由去年開始嗌肚痛，好驚佢嘅右腎頂唔住。」

另外，今年34歲、患有陣發性夜間血尿症(PNH)的方先生，今年初與「鬼門關」擦身而過，去年他因腸胃炎腹瀉而爆血管，之後排出深棕色血尿，送院被診斷是PNH併發急性腎衰竭，他接受治療時，因頸靜脈栓塞命懸一線。

他指今年已有2名病友因溶血過多，導致血管栓塞離世，「佢哋都係冇錢買藥，我都打定輸數。」他稱現時能透過輸血緩和病情，市面雖然有抗溶血藥物的標靶藥，可制止紅血球溶血，惟未被納入藥物名冊，每年藥費高達400萬港元。

香港罕見疾病聯盟主席曾建平表示，香港沒有罕見病種類的統計數字，但按鄰近地區估算，香港約有240多種罕見疾病，惟在藥物名冊中，過往只有6種藥物獲資助。

立法會議員郭家麒直斥醫管局制度僵化，犧牲病人利益，剝奪治病權利。他聲言今年會為罕見疾病患者爭取，將更多藥物列入藥物名冊。

方先生曾因陣發性夜間血尿症，引致併發急性腎衰竭及頸靜脈栓塞。

明仔胞姊表示，明仔若未能服用標靶藥，恐怕只能等死。


陣發性夜間血尿症病人，只能透過輸血緩和病情。

江太與幼女同患結節性硬化症，長女早前因此病去世。


供結節性硬化症患者使用的的標靶藥物。

阮佩玲直斥醫管局制度僵化，剝奪病人治病權利。

joanhung

又一個大都市裏的悲哀事情，在文明社會中，科技進步，經濟發達，免費12年教育，知識泛濫，擁有高學問的現代人，最終的意義是為什麼？購錢？買樓？高薪厚職？用自己擁有的能力幫忙有需要的人？為公義發聲，說出真相？幸好香港還有一小部份人，還堅守理念，力挽狂瀾，擔起扶持中國五千年文化的重任，希望人性能繼續發光發亮，人間有情。在此希望所有正處於苦難中或不幸中的朋友，能堅強地面對逆境，走過黑暗的夜晚，才能等到黎明，我們一起努力，加油，大家共勉之。

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